多发性硬化药芬戈莫德开出大陆首方，为首批临床急需境外新药

中新网1月7日报道，2020年1月6日，治疗罕见病多发性硬化的药物芬戈莫德在北京开出中国大陆首批处方，第一次使用这一境外新药的患者均在医院进行了6小时的首剂观察。

此前，国家药监局和国家卫健委曾发布《临床急需境外新药审评审批工作程序》，其中提到，近十年在美国、欧盟或日本上市但未在中国大陆上市的罕见病新药，可通过专门通道进行审批。随后，国家药监局药品评审中心发布了第一批临床急需境外新药名单，芬戈莫德作为罕见病用药位列其中，通过专门通道获得审批，于2019年成功获批。

芬戈莫德

解放军总医院第一医学中心神经内科主任于生元介绍，多发性硬化是一种中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，它虽被列为罕见病，但受其困扰的患者数量其实并不少，因此对药物的需求量很大。

解放军总医院第一医学中心(301医院)神经内科主任 于生元： 在我们医学中心，我们神经内科每年收治中枢神经系统脱髓鞘病大约400-500例，其中多发性硬化每年收住院的大概50例左右，所以说它也并不少见，另外它致残率非常高，所以值得我们大家重视。

1月6日上午，首批尝试新药的患者在医生指导下进行首剂观察。据介绍，中国此前有两种用于多发性硬化缓解期的疾病修正治疗药物，芬戈莫德是第三种。它通过免疫调节及中枢神经保护双重机制作用于患者，从境外的使用情况来看有更好的效果。

解放军总医院第一医学中心(301医院)神经内科神经免疫亚专科主任 黄德晖： 目前为止还是非常安全，所以芬戈莫德来说，应该在口服药里面来说，在中国的这三种药里面来说，应该是一个更新一代的、更高效的、更能达到我们说的NEDA-4(无疾病活动证据)的最终治疗目标的一个药物。

当天参与首剂观察的患者告诉记者，服药后会出现心率降低的现象，但并不严重，总体看来比较安全。她坦言，自己2013年被确诊为多发性硬化，也尝试过其他药物，但效果都不理想，新药的上市给她带来了新的希望。

患者 薛女士： 希望能够找到一个能长期使用，对我药效比较好的药，之前用的，现在国内上市的也就这么几种。因为我还年轻，要终身用药，我希望这个药能很适合我。

不过，医生表示，芬戈莫德对中国大陆患者的效果如何，还需要经过临床观察。因此后续他们还将对患者进行随访，跟进患者病情发展。

解放军总医院第一医学中心(301医院)神经内科副主任医师 武雷： 通过我们的随访，可以了解到疾病控制的情况，以及药物副作用的情况，有利于我们进行一些调整和干预，这样能给患者带来长期而且个体化的治疗和指导。

（原题为《罕见病药物芬戈莫德开出中国大陆首方，为首批临床急需境外新药》）